Imagine uma condição genética que lentamente rouba o controle do corpo e da mente, sem cura conhecida. Essa é a realidade da doença de Huntington, que afeta cerca de 7 em cada 100 mil pessoas no mundo.
Causada por uma mutação no gene HTT, descoberto em 1993, ela leva à produção defeituosa da proteína huntingtina, responsável por provocar danos progressivos nos neurônios. Até hoje, os cuidados se limitavam ao alívio dos sintomas.
Mas cientistas da UCL (University College of London), na Inglaterra, em parceria com a biofarmacêutica uniQure, anunciaram em comunicado terem conseguido, pela 1ª vez, desacelerar de forma contínua e significativa a progressão da doença em humanos por meio de uma terapia gênica experimental, chamada AMT-130.
Como funciona a terapia gênica AMT-130
O tratamento consi

Fontes

• https://www.uol.com.br/vivabem/noticias/redacao/2025/10/02/pela-1-vez-cientistas-retardam-doenca-rara-com-tratamento-genetico.htm